Ces avancées incluent la toute première thérapie cellulaire pour traiter le diabète de type 1. Il introduit des cellules pancréatiques du donneur dans la circulation sanguine d'un patient, où elles créent de l'insuline et aident à réguler la glycémie. Cela libère les patients des injections fréquentes.

L'été dernier, la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé l'approbation complète d'un nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer pour la première fois depuis plus de 20 ans. Cette thérapie révolutionnaire a ralenti la progression de la maladie de 27 % lors des essais cliniques. Les approbations de la FDA sont également attendues pour de nouveaux médicaments destinés à traiter le cancer et les affections inflammatoires, entre autres affections.

Malheureusement, cette série de succès pourrait ne pas durer. La politique à courte vue du gouvernement américain menace de démanteler les incitations aux futures découvertes médicales.

Prenons l’exemple de l’Inflation Reduction Act (IRA), promulguée en 2022. Elle accorde au ministère américain de la Santé et des Services sociaux le pouvoir de « négocier » les prix des médicaments dans le cadre de Medicare, bien que le terme « négocier » soit un abus de langage. Si les entreprises n’acceptent pas le prix fixé par le gouvernement pour un médicament particulier, elles s’exposent à une pénalité fiscale croissante pouvant atteindre 19 fois le prix de ce médicament.

Ces contrôles des prix pourraient contraindre de nombreuses entreprises, en particulier les plus petites, à interrompre la recherche sur de nouveaux médicaments importants. Cela aurait un impact considérable sur l’innovation, dans la mesure où environ 64 % des approbations de nouveaux médicaments proviennent de petites entreprises.

Des études menées à l’Université de Chicago, à l’Université de Californie du Sud et ailleurs ont toutes montré que le plafonnement des prix de l’IRA réduirait le nombre de nouveaux médicaments mis sur le marché. Une nouvelle étude réalisée par la société de données sur la santé Vital Transformation rapporte que ces plafonds pourraient empêcher jusqu'à 139 nouveaux médicaments d'arriver sur le marché au cours de la prochaine décennie.

Des solutions de bon sens

Un certain nombre de petites réformes de bon sens actuellement envisagées atténueraient les pires effets de l’IRA.

L'ORPHAN Cures Act, par exemple, est un projet de loi bipartisan présenté à la Chambre par les représentants John Joyce, républicain de Pennsylvanie, et Wiley Nickel, démocrate de Caroline du Nord, ainsi que par les sénateurs John Barrasso, républicain du Wyoming et Tom. Carper, un démocrate du Delaware, au Sénat.

La législation aborderait une disposition de l'IRA qui pourrait conduire à moins de nouveaux traitements contre les maladies rares. Dans sa rédaction actuelle, l’IRA exempte du contrôle des prix les médicaments dits orphelins, c’est-à-dire ceux qui traitent des maladies rares, mais seulement tant que le médicament en question ne traite qu’une seule maladie rare et pas plus.

Cette restriction décourage les fabricants de médicaments de procéder à des tests plus approfondis pour découvrir des applications supplémentaires. L'ORPHAN Cures Act modifierait la structure d'incitation actuelle pour encourager, plutôt que décourager, la recherche d'utilisations supplémentaires pour les médicaments orphelins.

Les données d'une enquête récente démontrent le fort soutien des Américains à l'ORPHAN Cures Act. Par exemple, un sondage Morning Consult réalisé en novembre dernier a révélé que près de 70 % des électeurs souhaitent que leurs représentants à Washington soutiennent le projet de loi, tandis que près de 80 % déclarent qu'ils ne veulent pas que le gouvernement décourage les scientifiques de rechercher des traitements qui pourraient traiter davantage de personnes. qu'une maladie rare.

Mais la révision de l'IRA ne doit pas s'arrêter à l'ORPHAN Cures Act. Les législateurs devraient également corriger la « pénalité pour petites molécules » de l’IRA. La loi actuelle crée une distinction arbitraire entre les médicaments à grosses molécules ou « biologiques », qui sont généralement administrés sous forme d’injections ou de perfusions, et les médicaments à petites molécules, qui sont plus courants et généralement pris par voie orale.

L’IRA accorde aux produits biologiques 13 ans d’exemption de l’éligibilité au prix plafond, tandis que les médicaments à petites molécules ont neuf ans – une courte fenêtre pour atteindre le seuil de rentabilité d’un médicament dont le développement aurait pu coûter des milliards de dollars.

Avoir des délais différents pour les médicaments à petites molécules et les médicaments biologiques n’a pas de sens, étant donné que nous avons besoin des deux types de médicaments. Décourager le développement de petites molécules pourrait être plus coûteux à la fois pour le système de santé américain et pour les patients individuels.

Les dirigeants politiques et les décideurs américains aiment célébrer l’innovation américaine, et à juste titre. De CRISPR aux progrès de l’ARNm qui ont permis aux scientifiques de développer des vaccins contre le Covid-19 en moins d’un an, cela a été une décennie de progrès extraordinaire.

Mais si les dirigeants veulent vraiment aider les patients, les décideurs politiques des deux côtés devraient travailler ensemble pour contrebalancer les éléments les plus nocifs de l’IRA. L'adoption de l'ORPHAN Cures Act et la résolution de la pénalité imposée par l'IRA aux petites molécules contribueraient grandement à protéger la santé et l'accès des patients. Nous sommes à un moment de grand progrès médical. Mais nous avons également besoin d’une politique avisée pour garantir qu’elle porte ses fruits.

Rachel King est PDG de la Biotechnology Innovation Organization, un groupe professionnel de l'industrie. Elle est co-fondatrice et ancienne PDG de GlycoMimetics et siège au conseil d'administration de Novavax.

Plus: Les victoires antitrust de l’administration Biden sont des victoires indispensables pour les consommateurs

Plus: Partager les secrets de la thérapie COVID est un cheval de Troie qui viderait la biotechnologie américaine